在广阔无垠的生命之海中，每一个生命都是独一无二的。然而，有些孩子从一出生就背负着与众不同的命运，比如月亮的孩子（白化病）、铜娃娃（肝豆状核变性）、瓷娃娃（成骨不全症/脆骨病）、睡美人（克莱恩-莱文综合征）等等，这些患罕见病的孩子仿佛离我们很远，却又真实地生活在我们身边。据统计，我国每年新出生罕见病患儿超过20万，这提醒我们：罕见病并不罕见。

    作为国内儿童制药领军企业，达因药业多年来坚持“量身定制儿童药物”研发理念，持续深入布局儿童健康产业，也时刻关注着罕见病患儿的健康和成长，并积极伸出援手，为罕见病患儿提供及时的帮助与支持。

    达因药业不仅积极研发、生产儿童常见病、多发病的专用药物，也在致力于儿童罕见病药物的研发和生产，为罕见病患儿提供及时有效的治疗帮助。2021年，在了解到罕见病肝豆状核变性患儿（铜娃娃）面临“药荒”后，不仅火速复产“铜娃娃”特效药“二巯丁二酸胶囊”，更是以成本价保证药品供应，并持续进行公益赠药，只为让更多“铜娃娃”能得到长期、有效的治疗。尽己所能，让责任与爱不断延续，是达因药业为铜娃娃们点亮的星火，也展现了儿药领军企业躬行践履的担当。

    持续性公益投入，让罕见病“罕而不孤”

    据《2016罕见病群体生存状况调研报告》，罕见病患者全年的医疗费用是个人全年收入的3倍、家庭全年收入的1.9倍。

    肝豆状核变性是一种罕见的常染色体隐性遗传的铜代谢障碍性疾病。因为患者排铜功能障碍，导致铜在体内沉积，极易引起肝脏功能和脑部损伤，所以患者都需要终身服药。更不幸的是，因为具有遗传性，不少家庭会出现两三位患者，仅日常用药就成为一个家庭不小的负担。患者多在儿童和青少年期发病，但如果尽早进行有效的治疗控制，患者可以和正常人一样的工作、学习和生活，而二巯丁二酸就是治疗此病的特效药。

    值得注意的是，受原料断供、需求量低、高成本薄利等客观因素影响，铜娃娃治疗药物的储备量十分有限，不仅拥有生产批文的药企极少，还经常面临药企停产、断供的风险。达因药业总裁杨杰透露，在了解到铜娃娃患儿无药可用时，达因药业连夜召开会议，组织研发和生产人员开展技术攻关，推动二巯丁二酸胶囊复产，决定以成本价将药品持续供应给患者，并为困难家庭的患儿免费赠送二巯丁二酸胶囊，减轻他们的家庭负担。

    对于公益，达因药业总裁杨杰曾表示：“爱心守护困境儿童，需社会各界形成公益合力”。站在达因药业的角度，儿童药企的使命不只是埋头苦攻研发，为孩子们生产专用的、优质的药物，还要看到需要帮助的儿童家庭，通过公益的形式把爱投射进更多儿童的世界。公益需要「可持续」与「有价值」。为此，达因药业不仅建成了“达因希望小学”，十多年来，坚持参与“1200我要上学”等公益活动，并先后为山东寿光文氏兄弟、北京东方博爱儿童福利院、北京太阳村、山东菏泽五胞胎、湖南益阳小太阳幼儿园、山东泰安五胞胎等需要帮助的儿童群体提供帮助，为孩子们送去药品、营养包和生活资金，用公益力量为困境儿童带去美好的改变。

    另一边，达因药业还坚持开展“身高管理义诊进社区”“儿童安全用药科普社区行”等公益活动，并汇聚行业力量，推广儿童慢性肾脏病双重筛查策略等，和各界各尽所能，投身公益事业，为更多儿童的健康护航。

    能够给予孩子持续关怀的公益，才是真正有温度的公益。捐赠活动上，杨杰在发言中郑重承诺：“达因药业还将持续研发生产罕见病领域儿童专用药物，作为‘拾光者’关注罕见病儿童，分担他们的孤单、困境、艰难。”达因药业通过数十年如一日的爱心传递，打造可持续化公益，正是一个企业不忘公益初心，履行社会担当的体现。